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一般内科
早期参与FDA对新型基因疗法的监管审查
  1. 杰里米Puthumana1
  2. 亚历山大·C Egilman2
  3. 莱西玛·拉马钱德兰3.
  4. 尼达诺萨德3.
  5. Nilay沙4
  6. 约瑟夫•罗斯5
  1. 1内科耶鲁大学医学院纽黑文康涅狄格美国
  2. 2成果研究与评估中心耶鲁纽黑文医院纽黑文康涅狄格美国
  3. 3.耶鲁大学国家临床医师学者计划耶鲁大学医学院纽黑文康涅狄格美国
  4. 4医疗保健提供研究部,罗伯特D.和帕特里夏E.克恩医疗保健提供科学中心梅奥诊所罗彻斯特明尼苏达州美国
  5. 5内科耶鲁大学医学院纽黑文康涅狄格美国
  1. 对应到杰里米·普苏马纳博士,耶鲁大学医学院,纽黑文,美国康涅狄格州;jeremy.puthumana在}{yale.edu

来自Altmetric.com的统计

介绍

基因治疗的最新进展为许多药物治疗耐药的疾病提供了新的治疗选择。通过基因治疗,科学家们现在有机会用健康的基因替换致病基因,使功能不正常的基因失活,并将基因导入人体以帮助对抗疾病。1截至2020年12月31日,美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了5种基因疗法,900多种正在临床开发中。2根据对目前产品线的评估,FDA预计到2025年每年将批准10-20种基因治疗产品。3.预计在未来几年将有更多的批准,FDA最近发布了基因治疗产品临床开发和生产的最终指导文件。2为了促进这些疗法的发展,《21世纪治愈法案》引入了一项新的加速发展计划,即再生医学高级疗法(RMAT)。该项目授予突破性治疗指定的所有好处,包括滚动审查和FDA对有效药物开发的密集指导,以及扩大的选择范围,以履行批准后的承诺。4截至2020年12月31日,FDA已授予58种产品RMAT指定。5

尽管许多人称赞这些新的基因疗法具有临床变革意义,但人们越来越担心这些产品的高成本,一次性注射的标价从37.3万美元到210万美元不等。6此外,基因治疗与严重的安全风险有关,包括危及生命的免疫反应和插入突变诱导的恶性肿瘤。7随着越来越多的基因疗法开始进入市场,了解FDA过去对这些产品的审查和批准的做法和标准将有助于为未来的监管决策提供信息,特别是即将通过RMAT途径的批准、支付方的报销决定和临床……

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脚注

  • 贡献者JP和JR起草了手稿。JP和ACE获取并分析数据。所有作者都参与了研究的概念和设计、数据的解释、文章重要知识内容的关键修订以及即将出版的版本的最终批准。

  • 资金作者还没有向任何公共、商业或非营利部门的资助机构宣布这项研究的具体拨款。

  • 相互竞争的利益在过去的36个月里,ACE和JR通过耶鲁大学得到了劳拉和约翰·阿诺德基金会的研究支持,该基金会致力于耶鲁大学的研究诚信和透明度合作。ACE和JR目前获得美国食品和药物管理局(FDA)对耶鲁-梅奥临床中心卓越监管科学与创新(CERSI)项目的支持(U01FD005938)。JR通过耶鲁大学获得了美敦力公司和FDA的研究支持,以开发医疗器械上市后监测的方法(U01FD004585),并获得了医疗保险和医疗补助服务中心的研究支持,以开发和维护用于公开报告的绩效指标(HHSM-500-2013-13018I)。JR目前通过耶鲁大学从强生公司获得研究支持,以开发临床试验数据共享的方法,从医疗设备创新联盟作为国家健康技术评估系统的一部分,从医疗研究和质量机构(R01HS022882),从国家心脏,美国国家卫生研究院(NIH)的肺和血液研究所(R01HS025164, R01HL144644),以及劳拉和约翰阿诺德基金会(Laura and John Arnold Foundation)在生物伦理国际(Bioethics International)建立良好制药记分卡。在过去的36个月里,NS通过梅奥诊所获得了FDA的研究支持,建立了耶鲁-梅奥诊所CERSI项目(U01FD005938);转化临床实践计划下的医疗保险和医疗补助创新中心;卫生保健研究和质量机构(R01HS025164;R01HS025402;R03HS025517; K12HS026379); the National Heart, Lung and Blood Institute of the NIH (R56HL130496; R01HL131535; R01HL151662); the National Science Foundation; and the Patient Centered Outcomes Research Institute to develop a Clinical Data Research Network (LHSNet). RR is an employee of the Veterans Health Administration, the views expressed in this article are that of the authors and do not necessarily reflect those of the US Department of Veteran Affairs or the US government.

  • 出处和同行评审不是委托;外部同行评议。

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