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一般用药
早期参与FDA对新型基因疗法的监管审查
  1. 杰里米·普兰纳纳1
  2. 亚历山大C egilman2
  3. Reshma Ramachandran.3.
  4. 尼达诺萨德3.
  5. n4.
  6. 约瑟夫•罗斯5.
  1. 1内科耶鲁大学医学院新天堂康涅狄格州, 美国
  2. 2成果研究与评估中心耶鲁纽黑文医院新天堂康涅狄格州, 美国
  3. 3.耶鲁国民临床医学家计划耶鲁医学院新天堂康涅狄格州, 美国
  4. 4.医疗保健送货研究,罗伯特D.和Patricia E. Kern Center的医疗保健送货科学梅奥诊所罗彻斯特明尼苏达州, 美国
  5. 5.内科耶鲁医学院新天堂康涅狄格州, 美国
  1. 对应到杰里米·普苏马纳博士,耶鲁大学医学院,纽黑文,美国康涅狄格州;jeremy.puthumana在}{yale.edu

来自Altmetric.com的统计

介绍

基因治疗的最新进展为许多药物治疗耐药的疾病提供了新的治疗选择。通过基因治疗,科学家们现在有机会用健康的基因替换致病基因,使功能不正常的基因失活,并将基因导入人体以帮助对抗疾病。1截至2020年12月31日,美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了5种基因疗法,900多种正在临床开发中。2根据目前管道的评估,FDA预测其每年将批准2025年10-20个基因治疗产品。3.在预期未来几年的许多批准中,FDA最近发布了关于基因治疗产品的临床开发和制造的最终指导文件。2为了促进这些疗法的发展,《21世纪治愈法案》引入了一项新的加速发展计划,即再生医学高级疗法(RMAT)。该项目授予突破性治疗指定的所有好处,包括滚动审查和FDA对有效药物开发的密集指导,以及扩大的选择范围,以履行批准后的承诺。4.截至2020年12月31日,FDA已授予58种产品RMAT指定。5.

虽然许多人在临床转型中遵循这些新的基因疗法,但对这些产品的高成本产生了越来越多的担忧,其中列出了一次性输注的价格,从373 000美元到高达210万美元。6.此外,基因治疗与严重的安全风险有关,包括危及生命的免疫反应和插入突变诱导的恶性肿瘤。7.As more gene therapies begin to enter the market, understanding the FDA’s past practices and standards in their review and approval of these products will help inform future regulatory decision-making, particularly upcoming approvals through the RMAT pathway, reimbursement decisions of payors, and the clinical …

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脚注

  • 贡献者JP和JR起草了稿件。JP和ACE获取并分析了数据。所有作者都参与了研究的概念和设计,对数据的解释,对文章进行了关键修订,以获得重要的智力内容和最终批准发布的版本。

  • 资金作者还没有向任何公共、商业或非营利部门的资助机构宣布这项研究的具体拨款。

  • 利益争夺在过去的36个月里,ACE和JR通过耶鲁大学从劳拉和约翰阿诺德基金会获得了研究支持,为耶鲁耶鲁研究诚信和透明度合作。ACE和JR目前收到了耶鲁 - Mayo诊所卓越的监管科学和创新(CERSI)计划(U01FD005938)的食品和药物管理局(FDA)的支持。JR通过Medtronic,Inc和FDA获得了通过耶鲁大学的研究支持,为邮票监视的医疗器械(U01FD004585)和医疗保险中心和医疗补助服务中心开发和维护用于公开报告的绩效措施的方法(HHSM-500-2013-13018i)。JR目前通过Johnson和Johnson从Johnson和Johnson获得研究支持,从医疗器械创新联盟从医疗器械创新联盟的临床试验数据共享方法,从医疗机构提供医疗机构(R01HS022882),来自国家心脏,肺和血液研究所国家卫生研究院(NIH)(R01HS025164,R01HL144644),以及Laura和John Arnold基金会,在生物伦理学中建立了良好的Pharma Scorecard。在过去的36个月中,NS通过FDA通过Mayo Clinic获得了研究支持,建立了Yale-Mayo Clinic Cersi计划(U01FD005938);转型临床实践倡议下医疗保险和医疗补助创新;医疗保健研究和质量代理(R01HS025164; R01HS025402; R03HS025517; K12HS026379);NIH的全国心脏,肺和血液研究所(R56HL130496; R01HL131535; R01HL151662);国家科学基金会; and the Patient Centered Outcomes Research Institute to develop a Clinical Data Research Network (LHSNet). RR is an employee of the Veterans Health Administration, the views expressed in this article are that of the authors and do not necessarily reflect those of the US Department of Veteran Affairs or the US government.

  • 出处和同行评审不是委托;外部同行评议。

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